突破进展，TAM碱基编辑器能覆盖多类型DMD基因位点突变！

近日，新芽基因首席科学顾问、西湖大学常兴教授团队在Cell子刊Cell Reports上发表了题为“Efficient exon skipping by base-editor-mediated abrogation of exonic splicing enhancers”的文章。该文章基于无RNA脱靶的激活诱导的胞嘧啶脱氨酶（AID）构建的胞嘧啶碱基编辑器（TAM），在细胞水平对杜氏肌营养不良（DMD）多种类型的热点突变进行编辑，实现了多种DMD基因外显子的高效跳跃（Table 1）。这一突破性研究不仅证实了TAM碱基编辑器的广泛适用性，也为众多DMD患者带来了曙光。所涉及的类型覆盖近42%的DMD患者。

在这些突变类型中，DMD外显子50跳跃药物（GEN6050）由新芽基因负责开发，目前已处于IND-Enabling阶段，其他外显子跳跃药物也在同步研发中。

原文：https://www.cell.com/cell-reports/pdf/S2211-1247(23)01352-9.pdf