新芽基因突破性 HOPE AAV 进化平台在 ASGCT 2025 年会上闪耀登场!

在最近的 ASGCT 2025 年会 上,新芽基因(公司英文名:GenAssist) 首次展示了其颠覆性AAV筛选技术——HOPE(Human Originated Peptide Evolution)AAV 进化平台。通过 新芽基因的专有引物库,HOPE技术平台能够在 AAV 表面上展示数目庞大的人类基因组序列(30亿核苷酸)。

HOPE 技术能够生成约 100 亿随机肽库 和超过 100 万种 AAV 序列,从而为任何组织特异性的 AAV 衣壳提供了筛选的可能性。截至目前,新芽基因已成功开发出一种具有高肌肉特异性且低肝趋向性的新型 AAV 衣壳(8V1-3),序列从未被报道。该平台在中枢神经系统(CNS)、肾脏、肺和外周血单核细胞(PBMCs)等相关领域的研究也取得了显著进展。该技术于2023年获得国创中心“揭榜挂帅”项目资助。

目前,新芽基因正在推进其杜兴氏肌肉营养不良症(DMD)管线的体内概念验证研究,并致力于开发针对多种组织的基因治疗产品。我们正积极寻求全球合作伙伴,共同探索基于 HOPE 平台的 AAV 衣壳定制筛选或授权合作机会。

如您对合作或进一步了解感兴趣,请联系我们:
邮箱:xinya@genassisttx. com

让我们携手共创基因治疗的美好未来!