2023年9月29日,新芽基因与TREAT-NMD 药物治疗顾问委员会(TREAT-NMD Advisory Committee for Therapeutics:TACT)进行线上会议。会议围绕新芽基因首个碱基编辑药品GEN6050进行全球多中心的临床试验的开发计划而展开。全球 DMD 领域内著名的临床前,临床专家和患者组织代表等 18 人出席了本次会议。会后,新芽基因于11月13日收到了全面的审查报告。
报告中,TACT专家们为进一步的临床前研究提供很多积极建议,并愿意提供新芽基因与患者社区互动的机会。此外,他们表示碱基编辑药物是非常吸引人的,并赞扬我们与监管机构积极接触的态度。最后,委员会还为临床试验的启动提供指导,例如结果测量和多国临床试验等。
新芽基因非常感谢他们的宝贵建议,这将帮助我们进一步优化产品设计,为DMD患者提供更安全、更有效的药物。
TREAT-NMD官网新闻介绍:https://www.treat-nmd.org/virtual-treat-nmd-advisory-committee-for-therapeutics-meeting-held-online/