2025年7月23日——新芽基因（“新芽”）今日公布，在中国医学科学院北京协和医院开展的研究者发起试验（IIT）中，接受GEN6050X治疗的第三位入组患者已顺利完成30天随访，期间未见任何严重不良事件的报告。这标志着本次IIT研究的患者入组工作已圆满完成。
截至目前，除之前报道过的严重不良事件外，研究中所有三位患者在随访期间均未出现临床显著症状或实验室检查异常，这体现了GEN6050X的早期安全性。首位患者预计将于2025年8月完成为期一年的主研究随访。所有患者在完成一年主研究后，将进入为期14年的长期随访阶段。
新芽将继续秉持透明原则，分享研究数据，并基于早期临床成果，持续推进用于杜氏肌营养不良（DMD）及其他罕见病的下一代基因治疗产品。
关于GEN6050X
GEN6050X 是全球首个针对DMD静脉注射的碱基编辑基因治疗药物，适用于可通过外显子50跳跃治疗的 DMD 患者。其作用机制包括利用碱基编辑介导的外显子跳跃以恢复抗肌萎缩蛋白表达，和通过上调ACTG1基因表达来增强细胞骨架结构，从而改善肌肉功能。。
该研究者发起的临床试验自2024年8月起在中国医学科学院北京协和医院启动（注册号：NCT06392724）。所有受试者接受了5×10¹³ vg/kg的给药剂量。GEN6050X 于 2025年3月6日 获得美国FDA的临床试验新药申请（IND）批准，新芽正在筹备在美国启动人体临床I期试验。
